近日，市药品审查中心组织专业核查组，对北京市药品研发注册项目制管理品种某罕见病治疗药品开展临床试验现场核查。此次核查以“严监管、强服务、优标准”为核心导向，既守住用药安全底线，又依托项目制服务助力研发提速，为罕见病患者用药保障筑牢屏障。
本品作为覆盖儿童人群的罕见病治疗药品，兼具研发难度大与临床需求迫切的双重挑战。为此，核查组严格落实国家“提前介入、研审联动、一企一策”工作要求，结合项目制品种管理特点与儿童受试者试验特殊性，采用“现场核查+远程溯源”双重模式，精准聚焦核心环节。
核查中，核查组一方面严谨核验临床试验数据真实性与规范性，确保试验方案执行到位；另一方面细致核查试验流程合规性，重点核查试验药物管理、样本采集转运、基因检测等环节的溯源链条，保障每一步符合要求。同时，针对儿童人群特点，核查组逐项核验知情同意流程、安全监测机制及不良事件处置方案，全方位守护儿童受试者合法权益。
区别于传统核查，此次核查将项目制服务贯穿全程。核查组主动对接研发需求，现场解答试验流程疑问，指导优化数据记录规范，以“监管+服务”双轮驱动助力罕见病药品研发提质增效。
下一步，中心将持续聚焦罕见病及儿童特殊人群药品监管，深化项目制管理与精准服务，推动更多罕见病治疗药品规范研发、早日上市，切实惠及患病儿童及家庭。
